Statutul Uniunii 2018: Ce înseamnă "dreptul de a încerca" pentru tratamentul FDA

Într-o adresă a statului Uniunii care a discutat despre "cărbune curat" și a evitat cu atenție Rusia, președintele Donald Trump a aprobat proiectul de lege privind drogurile cunoscut sub numele de "Dreptul de a încerca". Legislația care ar permite pacienților să primească tratamente experimentale care nu au fost încă aprobat de Administrația pentru Alimentație și Medicamente, a fost adoptat de Senat în august, dar a fost blocat de atunci în Parlament.

Credem, de asemenea, ca pacientii cu conditii terminale ar trebui sa aiba acces la tratamente experimentale care ar putea salva viata lor, a spus Trump. "Oamenii care sunt bolnavi în cele din urmă nu ar trebui să treacă de la județ la județ pentru a căuta un leac - vreau să le ofer o șansă chiar aici acasă. Este timpul ca Congresul să dea acestor americani minunați "dreptul de a încerca"."

Suporterii Dreptului de a Incerca, printre care se numara si vicepresedintele Mike Pence, sustin ca regulile FDA sunt obstacole inutile pentru pacientii cu boli terminale care spera sa caute acces la medicamentele experimentale, deoarece nu au alte optiuni de tratament.Cu toate acestea, în conformitate cu legea actuală, majoritatea pacienților terminali li se acordă accesul FDA la produsele medicamentoase neaprobate, oricum, datorită programului "de compasiune". FDA declară că a aprobat 99% dintre cererile de folosire compasională între 2010 și 2015, iar în 2015 a refuzat doar 10 din 1200 de cereri.

Legislația propusă are trei prevederi-cheie. Daca ar fi trecut, ar permite oamenilor cu boli amenintatoare de viata sa primeasca medicamente neaprobate care au trecut doar prin testarea fazei 1 dupa ce au primit aprobarea de la un medic. FDA nu ar fi obligat să verifice medicamentul pentru dovezi adecvate privind siguranța, așa cum o face acum, și ar fi interzis să utilizeze orice rezultate clinice negative ale medicamentului ca dovezi pentru a nu-l aproba mai târziu. Dispoziția finală este că proiectul de lege ar proteja producătorii de medicamente împotriva oricărei răspunderi în cazul în care medicamentele produc un rezultat negativ, cu excepția cazului în care sunt implicate abateri intenționate sau neglijență gravă.

Într - un raport din ianuarie 2018 publicat în New England Journal of Medicine, Dr. Steven Joffe si Holly Lynch, de la Universitatea din Pennsylvania, subliniaza ca criticii proiectului de lege spun ca va submina efectiv autoritatea FDA de a supraveghea medicamentele experimentale. Fără nicio supraveghere a siguranței, există șansa ca utilizarea produselor neaprobate să poată face mai mult rău decât bine pentru pacienți și să scadă calitatea vieții. Există, de asemenea, îngrijorarea că extinderea accesului în afara proceselor ar putea întârzia deciziile bazate pe dovezi privind utilizarea noilor medicamente.

Chiar daca accesul la medicamente experimentale este limitat la pacientii care cu adevarat nu ar putea participa la testele de testare, deturnare a resurselor spre acces extins ar putea avea implicatii serioase pentru numarul mult mai mare de pacienti care ar beneficia de aprobarea rapida a medicamentelor eficiente, Joffe și Lynch scriu.

Cel mai mare efect al facturii, noteaza, este ca pacientii vor "pierde beneficiul unor schimbari semnificative orientate spre siguranta pe care agentia le recomanda in 10% din aprobarile de acces extins". Alte efecte ale sale vor fi minime: Barierele la acces declarate de Casa Albă nu este de fapt atât de înaltă și, în timp ce sponsorul legislației, Rep. Andy Biggs, spune că programul de compasiune este "prea complicat, birocratic și durează prea mult pentru aprobare", formele de fapt iau aproximativ 45 minute pentru a fi completate, iar 99% dintre acestea sunt aprobate.

O parte a motivului pentru care există acces relativ deschis la studiile experimentale se datorează faptului că FDA a fost criticată atât de mult în anii 1980 de către activiști care cer ca pacienții cu SIDA să aibă acces la medicamente experimentale. Rămâne de văzut ce se va întâmpla cu actul "Dreptul de a încerca", însă o legislație similară a fost deja adoptată în 31 de state.